男婴接受个人化基因编辑治疗为罕见病患带来希望

责任编辑: 国际小编

（华盛顿16日综合电）美国一名罹患罕见疾病的男婴成为有史以来首名接受个人化基因编辑技术治疗的病人，这对其他罹患罕见疾病的患者带来希望。

这名患者是只有9个半月大的男婴马尔登（KJ Muldoon），他样子可爱，有着胖胖的脸颊和蓝色大眼睛，但在出生后确诊罕见并且严重的疾病，被称为氨甲酰磷酸合成酶I缺乏症(CPS1缺乏症）。

这种疾病是来自一项基因突变，该基因主要产生一种对肝脏功能至为重要的酶。罹患这种疾病，将导致人体无法排出代谢机能所产生的特定有毒废物。

瞄准肝脏突变

医生首次利用基因编辑疗法治疗马尔登，这是科学家专门为修复其独特突变而制定的。该婴儿接受3次输注，其中含有数十亿个微型基因编辑器，这些编辑器瞄准了其肝脏中的突变，似乎已经纠正了他的缺陷。

高兴

惊讶

愤怒

悲伤

支持